FDA 正式批准 Ultragenyx 公司 AAV9 载体基因疗法 FAYUVI™（UX111）上市，用于治疗仍保留神经发育功能的黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，Sanfilippo A 综合征）儿科患者，这也是该疾病全球首款获批治疗药物Ultragenyx...。该产品通过单次静脉输注，将 SGSH 功能基因递送入患者细胞，弥补体内缺失的磺酰胺酶。该案例为超罕见儿科神经类基因治疗提供极具参考价值的注册样本。这款产品获批采用开放标签单臂试验，以未治疗患者的自然病史队列作为对照，拿到 FDA 标准全面批准，并非加速批准路径。对于病例数极少、开展随机对照试验几乎不可行的超罕见疾病，

2026 年 10 月 8 日，国家药监局发布 2026 年第 96 号公告，根据药品不良反应评估结果，对碘克沙醇注射液说明书实施统一修订国家药品监...。公告明确，所有相关品种持有人需要在 2026 年 12 月 28 日前完成说明书备案；备案完成后 9 个月之内，要完成已出厂产品标签更换，或以其他有效方式向医患传递更新后的安全信息广东省药品...。一次说明书修订，不只是文案修改，更是一套完整的药物警戒闭环落地演示：从不良反应个例收集、信号评估，到说明书修订备案、标签换版、临床宣传培训，整套流程环环相扣。碘克沙醇作为临床广泛使用的 X 射线造影剂，大量用于心血管、脑血管造影以及 CT 增强检

在 2026 国际生物医药产业创新北京论坛上，中国工程院院士程涛提出，细胞与基因治疗 CGT 已经迎来产业化窗口期。据论坛公开分享口径，全球已经有 20 余款免疫细胞产品、30 余款干细胞产品获批上市；国内医疗机构 2016‑2026 年 8 月累计开展 CGT 临床研究 265 项，和国内三十多家企业开展合作。行业发展重心，已经从 “能不能做得出产品” 转向 “产品质量稳不稳定”。CGT 产业化窗口期是市场与制度双向驱动形成。市场端，国内 CAR‑T 产品不断获批，部分品种纳入优先审评 30 日通道，商业保险创新药目录覆盖高价细胞产品，市场需求、资本投入带动产能快速扩张。制度层面，2026

2026 年 10 月 1 日，依据国家药监局、公安部、国家卫健委 2026 年第 58 号公告，甲氧依托咪酯、乐瑞托咪酯、索安非托三个品种正式增列入药用类第二类精神药品目录国家药品监...。本次目录调整采用两种监管思路：甲氧依托咪酯、乐瑞托咪酯实行 “管原料、保制剂”，原料药严格管制，已上市制剂予以豁免；索安非托实行 “上市即列管”，2025 年底获批上市，短短半年直接纳入精神药品管理。麻精药品动态更新常态化，也对药品上市许可持有人的药物警戒工作提出更高标准。麻精类药品具备成瘾、药物依赖、滥用、非法转移风险，上市后监测要求远高于普通化学药，风险管理计划、强化安全监测、专项信号管理属于硬性要求

近期，中山大学肿瘤防治中心牵头的脐带血 NK 细胞治疗高危复发 / 难治性神经母细胞瘤 I 期临床研究完成国家卫健委生物医学新技术临床研究备案（备案号 MR‑N‑44‑2026‑000004），再次引发行业对于细胞治疗双轨监管的讨论。不少市场宣传容易混淆概念，把卫健委临床研究备案解读为产品获批上市，这是非常典型的合规认知误区。该项目走的是818 号令下的生物医学新技术技术轨，由医疗机构作为备案主体，仅代表该项目获得临床研究准入资格，可以开展人体临床探索；并不是药品注册批件，不代表产品完成商业化获批，也不等于获得临床转化应用批准。国内 CGT 形成两套独立监管体系：药品轨归属 NMPA 药监局，

2026 年 9 月 24 日，CDE 发布《联合疫苗分段生产药学研究技术要求（征求意见稿）》公开征求意见，征求周期 1 个月。依据新版《药品管理法实施条例》第三十三条，多联多价疫苗在持有人产能不足的前提下，经批准可以委托具备资质企业开展分段生产，本次指导原则把过去 “允许分段” 的政策导向，细化为可核查、可落地的全套药学质控标准，也给疫苗 MAH 的药物警戒管理提出全新考题。分段生产只是生产组织模式调整，并没有改变整体工艺路线。原液、制剂拆分至不同法人、不同场地完成，中间产物需要跨场地转运，风险点随之从单一制造环节转移到工序衔接环节。中间产物最大允许放置时限、工序衔接时限，不仅是药学质量关键